Onderzoek naar een nieuwe behandeling met het onderzoeksmiddel vorasidenib (AG-881) voor patiënten met een laaggradig glioom (hersentumor) met een IDH1- of IDH2- genmutatie.
Het doel van dit onderzoek is om erachter te komen hoe veilig en effectief het nieuwe onderzoeksmiddel vorasidenib is voor de behandeling van een laaggradig glioom (hersentumor) met een IDH1- of IDH2-genmutatie.
Er is een eiwit in de cellen dat IDH (isocitraat dehydrogenase) heet. Er zijn twee hoofdtypes IDH in de cellen van je lichaam: IDH1 en IDH2 genaamd. Bij bepaalde kankertypes, waaronder glioom, kunnen er abnormale veranderingen in het eiwit (mutaties) voorkomen. Wanneer mutatie optreedt bij IDH1 en/of IDH2, produceren ze een te grote hoeveelheid van een bepaalde stof (2-HG). Wanneer 2-HG in grote hoeveelheden aanwezig is, leidt dit tot veranderingen binnen de cellen, met een glioom als mogelijk resultaat.
Vorasidenib is een onderzoeksmiddel dat is ontworpen om het abnormale IDH1- en IDH2-eiwit in kankercellen te blokkeren. Vorasidenib kan mogelijk het abnormale IDH1- en/of IDH2-eiwit stoppen en het niveau van 2-HG verlagen. Vorasidenib is een onderzoeksmiddel, dat wil zeggen dat het nog niet in Nederland of een ander land is goedgekeurd als geneesmiddel.
De voorwaarden voor deelname aan dit onderzoek zijn onder andere:
Pre-screening:
Tijdens de pre-screening wordt het tumorweefsel onderzocht of er sprake is van een IDH1- of IDH2-genmutatie dat leidt tot de productie van een abnormaal IDH1- of IDH2-eiwit.
Pas wanneer duidelijk is dat de patiënt beschikt over een IDH1- of IDH2-mutatie, kan hij/zij in principe deelnemen aan deze studie. Er volgen dan ook nog andere onderzoeken om de geschiktheid verder te onderzoeken:
Behandelfase:
Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in 2 groepen. Deze groepen worden met elkaar vergeleken. Patiënten weten tijdens het onderzoek niet in welke groep ze terechtkomen/zitten.
Groep 1: krijgt het middel vorasidenib (in tabletvorm).
Groep 2: krijgt het nepmiddel (placebo) (in tabletvorm).
Er zijn behandelingsperioden van 28 dagen, maar in de praktijk betekent dit dat de patiënt het onderzoekmiddel blijft innemen zonder onderbreking, tot de ziekte verergert bij de patiënt of wanneer de patiënt onaanvaardbare bijwerkingen krijgt.
Als de ziekte erger wordt (gebaseerd op scans), kan de patiënt alsnog te weten komen of hij/zij het middel vorasidenib of het nepmiddel heeft gekregen. Als de patiënt het nepmiddel kreeg en voldoet aan bepaalde geschiktheidscriteria, dan krijgt hij/zij de kans om vorasidenib te ontvangen in het kader van het onderzoek.
Bezoeken en metingen:
Voor het onderzoek moet de patiënt het ziekenhuis 2 keer per maand bezoeken gedurende de eerste 2 maanden en vervolgens 1 keer per maand gedurende de eerste 3 jaar van deelname. Daarna vinden de bezoeken om de maand plaats zolang de patiënt vorasidenib of het nepmiddel ontvangt tijdens de studie. Een bezoek zal 2-6 uur duren.
Tijdens de bezoeken worden diverse onderzoeken, testen en procedures uitgevoerd. De meeste van deze onderzoeken, testen en procedures maken deel uit van de reguliere medische zorg, maar ze kunnen voor dit onderzoek vaker worden uitgevoerd.
Ook vult de patiënt vragenlijsten in over de algemene gezondheid, kwaliteit van leven en het geheugen – op de eerste dag van de eerste 3 perioden, periode 4 en daarna om de 3 perioden.
Vanaf periode 37 wordt de patiënt gevraagd om deze vragenlijsten om de 6 maanden in te vullen.
De behandeling wordt gestopt als
Iedere behandeling kan bijwerkingen of complicaties hebben.
Mogelijke bijwerkingen van vorasidenib zijn:
Vorasidenib kan ook bijwerkingen hebben die nog onbekend zijn.
Onderstaande ziekenhuizen nemen deel aan het onderzoek. Het kan zijn dat uw ziekenhuis niet genoemd wordt, maar wel aan het onderzoek deelneemt. Informeer hiernaar bij uw arts.
Agios Pharmaceuticals, Inc., Massachuetts, Verenigde Staten
Prof. dr. M.J. van den Bent, Erasmus MC, Rotterdam
Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO.
Vermelding in Trialregister:
Nederlandse titel
Een multicenter, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek in fase 3 van AG-881 bij proefpersonen met een residueel of herhaald graad 2 glioom met een IDH1- of IDH2-mutatie
Wil je meedoen aan deze trial? Bespreek dit dan met je arts. Hij of zij kan beoordelen of je in aanmerking komt. Ook kun je inhoudelijke vragen over de trial met je arts bespreken.
Tip: Neem in elk geval de naam van de trial mee naar je arts.