MK3543-006 studie (Essentiële trombocytemie)

Patiënten met essentiële trombocytemie (ET) worden in deze studie behandeld met Bomedemstat. Dit is een nieuw middel voor de behandeling van essentiële trombocytemie (ET). Dit onderzoeksmiddel wordt vergeleken met de standaardbehandeling (anagrelide, busulfan, interferon of ruxolitinib) die momenteel gegeven wordt voor ET. Patiënten die meedoen aan deze studie zijn eerder behandeld met hydroxycarbamide.

Doel onderzoek

Onderzoekers zijn op zoek naar nieuwe manieren om essentiële trombocytemie (ET) te behandelen. ET is een zeldzame aandoening van het beenmerg, waarbij het lichaam te veel bloedplaatjes aanmaakt. Bloedplaatjes zijn cellen die helpen bij het stollen van bloed. Sommige mensen met ET lopen een hoog risico (kans) dat ze bloedproppen in de aderen of slagaderen (trombose) krijgen of bloedingsproblemen krijgen (bloedneuzen, bloedend tandvlees, blauwe plekken).

Toelichting
Bomedemstat werkt door de werking van een eiwit in het lichaam te blokkeren dat het beenmerg helpt bloedcellen aan te maken.
Bomedemstat is een onderzoeksmiddel dat is ontwikkeld voor de behandeling van ET. Het doel van dit onderzoek is erachter te komen of bomedemstat beter werkt dan standaardbehandeling voor ET om:

• het aantal bloedplaatjes te verlagen;
• het aantal witte bloedcellen te verlagen (als iemand een verhoogd aantal witte bloedcellen heeft);
• bloedproppen en ernstige bloedingsproblemen te voorkomen, of te voorkomen dat ET leidt tot andere bloedziektes.

Wordt er geloot?

Ja. Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in verschillende groepen. Alle groepen worden met elkaar vergeleken. Patiënten weten vooraf niet in welke groep ze terechtkomen.

Voorwaarden

De voorwaarden voor deelname aan dit onderzoek zijn onder andere:

• Patiënten met essentiële trombocytemie (ET), die eerder behandeld zijn met hydroxycarbamide.
• Patiënten hebben in de afgelopen 2 jaar geen andere type kanker gehad.
• Patiënten zijn 18 jaar of ouder.
• Patiënten hebben voldoende algemene lichamelijke conditie.
• Patiënten zijn of worden tijdens het onderzoek niet zwanger/geven geen borstvoeding. Mannelijke patiënten mogen geen kind verwekken tijdens dit onderzoek.

Behandeling

Stap 1: Screening
Er wordt gecontroleerd of de patiënt geschikt is voor de behandeling. Hiervoor worden een aantal onderzoeken verricht tijdens een bezoek aan het ziekenhuis.

Stap 2: de behandeling

Deel 1: ongeveer een jaar.
Deelnemers hebben een gelijke kans om ofwel bomedemstat of een standaardbehandeling te krijgen. Na 1 jaar beoordelen onderzoekers de gegevens op veiligheid en hoe goed de behandelingen hebben gewerkt.

Deelnemende patiënten worden door loting verdeeld in 2 groepen. Deze groepen worden met elkaar vergeleken. Patiënten weten tijdens het onderzoek in welke groep ze zitten.

Deelnemers krijgen één of beide behandelingen (één behandeling tegelijkertijd):

• Bomedemstat: het onderzoeksmiddel moet eenmaal daags via de mond worden ingenomen
• Standaardbehandeling: een standaardbehandeling voor ET op basis van de keuze van de onderzoeker voor anagrelide, busulfan, interferon of ruxolitinib.
• Anagrelide, busulfan en ruxolitinib worden via de mond ingenomen.
• Interferon worden via een injectie onder de huid toegediend.

Deel 2: maximaal 2 jaar
Deelnemers blijven onder behandeling. Deelnemers die in deel 1 standaardbehandeling kregen, kunnen na goedkeuring van de onderzoeker overstappen op bomedemstat.

Tijdens het onderzoek moeten deelnemers beenmergbiopsieën, urine‐ en bloedonderzoeken, een hartonderzoek (dat een elektrocardiogram of hartfilmpje heet) en lichamelijke onderzoeken laten doen, en vragen over hun gezondheid beantwoorden. Deelnemers nemen maximaal 3 jaar deel aan dit onderzoek.

Stap 3: nacontrole
Nadat de patiënt gestopt is met het onderzoeksmiddel, begint de nacontrole. Dit duurt ongeveer 1 maand en de patiënt bezoekt het ziekenhuis ongeveer 1 keer.

Tijdens de nacontrole kan de patiënt gevraagd worden om een optioneel interview te doen over de kwaliteit van leven en ervaringen tijdens het onderzoek. Dit is vrijwillig.

Bijwerkingen

De arts bespreekt de bijwerkingen voordat de behandeling gestart wordt.

Extra belasting voor patiënt

• Voor het onderzoek komt de patiënt vaker naar het ziekenhuis. Hoe vaak de patient precies bij de arts komt tijdens de standaardzorg ligt aan hoe het met de ET gaat.
• Er wordt tijdens de standaard controles bloed afgenomen en lichamelijk onderzoek gedaan. De controles die bij dit onderzoek horen, komen in plaats van deze controles.
• De extra bezoeken kost de patiënt extra tijd. Daarnaast vult de patiënt vragenlijst(en) in.

De arts bespreekt de extra belasting met de patiënt voordat de behandeling gestart wordt.

Deelnemende ziekenhuizen

Onderstaande ziekenhuizen nemen deel aan het onderzoek. Het kan zijn dat uw ziekenhuis niet genoemd wordt, maar wel aan het onderzoek deelneemt. Informeer hiernaar bij uw arts.

• Spaarne Gasthuis
• Albert Schweitzer Ziekenhuis
• Martini Ziekenhuis

Onderzoeksgegevens

Wetenschappelijke titel

A Phase 3, Randomized, Open-label, Active-Comparator-Controlled Clinical Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Bomedemstat (MK-3543/IMG-7289) versus Best Available Therapy (BAT) in Participants With Essential Thrombocythemia who have an Inadequate Response to or are Intolerant of Hydroxyurea.

Kankersoort

• chronische myeloproliferatieve aandoeningen

Fase trial

III

Maximaal aantal patiënten

300

Initiatiefnemers

Merck Sharp & Dohme (MSD), een dochteronderneming van Merck & Co., Inc.

Coördinatoren

dr. Westerweel, dr. Beeker, dr. Bruggeman

Goedkeuring

Het onderzoek naar deze nieuwe behandeling is getoetst door een erkende medisch-ethische toetsingscommissie. Deze heeft geoordeeld dat het verantwoord is om de medewerking van patiënten te vragen. Voor meer informatie zie: CCMO

Vermelding in trialregister:
Trialregister (Engels): NCT06079879

Meer informatie

Nederlandse titel:
Een gerandomiseerd, niet-geblindeerd, met een werkzaam middel vergelijkend medisch-wetenschappelijk fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van bomedemstat (MK-3543/IMG-7289) versus de beste beschikbare therapie (BBT) bij deelnemers met essentiële trombocytemie die niet afdoende respons hadden op hydroxycarbamide of dit niet konden verdragen.

Kijk op Merck MK 3543-006 voor meer informatie over de studie.

Datum laatste controle

23-05-2024